وبسایت تخصصی دارویی و پزشکی

ژن درمانی چیست؟

توضیحات پایه راجع به ژن درمانی

0

ژن ها و اهمیت حیاتی آنها در سلامت انسان امروزه بر کسی پوشیده نیست .  یک ژن معیوب میتواند به کلی بدن ما را درگیر کرده و باعث مشکلات بسیاری شود .

محققان دهه هاست در زمینه اصلاح , بهبود و حتی تعویض ژن معیوب با ژنهای سالم تحقیق میکنند تا بتوانند بسیاری بیماری ها را درمان کرده و یا برخی مشکلات اساسی مربوط به سلامتی در انسان را ریشه کن کنند .

و حال در سال 2017 بالاخره این تحقیقات شروع به جواب دادن کرده . از ماه آگوست سال 2017 سازمان غذا و داروی آمریکا FDA سه محصول ژن تراپی یا ژن درمانی را تایید کرده است .

دو عدد از این محصولات سلول های شخص را طوری برنامه ریزی میکنند تا به سلولهای سرطانی حمله ور شوند . و محصول تایید شده آخر برای درمان یک بیماری که بر اثر تغییر ژنی خاص بوجود آمده میباشد .

یکی از این درمانها لوکستورنا نامیده میشود که یک بیماری شبکیه ارثی به نام “لبر آموروزیس مادرزادی”(LCA) را هدف قرار می‌دهد. این بیماران به جهت تغییر در ژن RPE65 بینایی خود را از دست می‌دهند.

این درمان یک نمونه سالم از این ژن را به یک ویروس بی‌ضرر شده توسط مهندسی ژنتیکی تبدیل می‌کند که به چشم بیمار تزریق میشود .

همچنین سازمان غذا و داروی آمریکا اولین ژن‌درمانی موسوم به “کیمریا”(Kymriah) را در ماه اوت تایید کرد. این درمان فوق‌العاده گران و سوال برانگیز سرطان، با استفاده از سلول‌های ایمنی مهندسی ژنتیکی شده، سلول‌های مشخص سرطانی را هدف قرار داده و از بین می‌برند.

ارتباط بین ژن  و سلول چیست ؟

سلول واحد اولیه تشکیل دهنده بدن هر موجود زنده ایست و تعداد بیشماری از آنها بدن ما را تشکیل میدهند .

درون هر سلول هزاران ژن وجود دارد که این ژنها دارای اطلاعاتی هستند . اطلاعات درون ژنها برای تولید پروتئین ها و آنزیم های خاصی در بدن استفاده میشود که سازنده ماهیچه ها , استخوان ها و خون ما هستند و در نتیجه باعث انجام فرآیند های حیاتی مثل گوارش , تولید انرژی و رشد میباشند .

ژن درمانی چطور کار میکند ؟

بعضی ژنها به طور کل معیوب بوده و یا از زمان تولد در بدن وجود ندارند . برخی مواقع هم ژن میتواند در طول زندگی تغییر پیدا کرده و دچار مشکل شود . در هر کدام از این حالتها ممکن است روند ساخت پروتئین دچار مشکل شود که این امر باعث نقص سلامتی و ایجاد بیماری میشود .

در ژن تراپی بر اساس مشکل و بیماری میتوان روشی را از بین چند روش پیشنهاد کرد . میشود یک ژن مشکل زا را با ژن سالم عوض کرد , میشود ژن هایی را به بدن اضافه کرد تا به درمان بیماری کمک کنند و یا میتوان ژن های مشکل زا را غیر فعال و به اصطلاح خاموش کرد .

برای وارد کردن ژن به درون سلولها از وسیله ناقلی به اسم وکتور استفاده میشود که با مهندسی ژنتیک برای انتقال ژن طراحی شده .

برای مثال ویروس ها ذاتا توانایی انتقال ژن به سلول را دارند و میتوانند به عنوان وکتور برای انتقال ژن سالم به درون سلول استفاده شوند . مسلما برای این کار ویروس خلع سلاح شده و توانایی مخرب آن گرفته میشود .

ژن درمانی ( ژن تراپی) میتواند برای اصلاح سلول ها درون و بیرون بدن به کار رود .

برای اصلاح سلول درون بدن , وسیله حامل ژن سالم مستقیما به درون قسمت معیوب تزریق میشود.

برای اطلاح سلول در خارج از محیط بدن میتوان مقدار کمی از خون , مغز استخوان یا قسمتهای دیگری از بدن را جدا کرده و سلول های مورد نظر را در آزمایشگاه مشخص و جدا سازی کرد . سپس با وکتور یا وسیله ناقل ژن, ژن سالم را به سلول اضافه کرده و سلول در آزمایشگاه تکثیر میشود  سپس دوباره سلولها به بدن بیمار تزریق شده و باز هم درآنجا تکثیر میشوند تا اصلاح مورد نظر انجام شود .

ژن درمانی میتواند در آینده صنعت داروسازی و بطور کل روند درمانی را تغییر داده و حتی شاید بیماری های لاعلاج و بسیار سخت را درمان سازد .

You might also like

Leave A Reply

Your email address will not be published.

*