Search
تاییدیه FDA

تایید داروی Cholbam برای اختلالات سنتز اسیدهای صفراوی

17 مارس 2015 – سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) داروی کولبام (Cholbam) با نام ژنریک اسید کولیک (cholic acid) به صورت کپسول را به عنوان اولین دارو برای درمان کودکان بیمار و بزرگسالان مبتلا به اختلالات سنتز اسیدهای صفراوی به علت نقص منفرد آنزیم، و برای بیماران مبتلا به اختلالات پراکسیزومی (از جمله طيف سندرم زلوگر) را مود تایید قرار داد.

  •         نام تجاری: کولبام (Cholbam)
  •         نام ژنریک: کولیک اسید (cholic acid)
  •         شرکت تولید کننده: Asklepion Pharmaceuticals LLC
  •         درمان: اختلالات سنتز اسیدهای صفراوی

 

افراد مبتلا به این اختلالات نادر فاقد آنزیم های مورد نیاز برای سنتز کولیک اسید، اسید صفرا اولیه که به طور معمول در کبد از کلسترول تولید می شود٬ می‌باشند.
فقدان کولیک اسید در این بیماران منجر به کاهش جریان صفرا، تجمع واسطه اسید صفراوی (به طور بالقوه سمی) در کبد (کلستاز)، و سوء جذب چربی و ویتامین های محلول در چربی رژیم غذایی می‌شود.
در صورت عدم درمان، بیماران قادر به رشد نمی‌باشند و به کبد آنها آسیب می‌رسد.

کولبام به عنوان یک درمان خوراکی برای کودکان سه هفته و بالاتر، و بزرگسالان تایید شده است.

اثر کولبام برای درمان اختلالات پراکسیزومی، از جمله طيف سندرم زلوگر، در، آزمایش درمان کنترل نشده شامل 29 بیمار تحت درمان مورد بررسی قرار گرفت.
اکثر بیماران کمتر از 2 سال سن در آغاز درمان کولیک اسید (محدوده 3 هفته تا 10 سال) بودند.
پاسخ به درمان نیز بهبود در تست های عملکرد کبدی پایه و وزن مورد بررسی قرار گرفت٬ پاسخ در 46 درصد از بیماران مبتلا به اطلاعات ارزیابی اشاره شد و 42٪ از بیماران بیشتر از 3 سال جان سالم به در بردند.

شایعترین اثر جانبی در بیماران تحت درمان با این دارو اسهال بود٬
استفاده از کولبام باید به دقت توسط متخصص کبد با تجربه و یا متخصص گوارش تجویز و زیر نظر گرفته شود.

منبع: FDA



پاسخ دهید

نشانی ایمیل شما منتشر نخواهد شد. بخش‌های موردنیاز علامت‌گذاری شده‌اند *

*